干细胞三大管理制度呼之欲出 临床立规纾困

干细胞技术正以其巨大的市场潜力，吸引着科学家们为抢占技术高地而开始与时间赛跑。11月9日，英国细胞治疗有限公司一行到浙江湖州考察，希望能把在华的**合资公司设在此处。一周前，他们与中源协和干细胞生物公司签署合作意向书，双方在干细胞治疗心脏衰竭技术方面将进行开发和商业化合作。

  

       而几乎是同一时间段，有**人士透漏，国家干细胞临床研究领导小组已研究制定了一套全新的干细胞管理制度，将对干细胞临床应用研究比照国家一类新药进行管理。目前已制定的3个规范干细胞临床应用的文件择日将发布。可见，中国干细胞产业化正在提速步入快车道。

   

       立规诉求

   

       干细胞治疗有望成为一个单独的新兴产业吗？随着今年诺贝尔生理与医学奖再次颁给了研究干细胞的两位科学家，人们对此平添了几分信心。“以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而将会成为新医学革命的核心。”这是科技部今年4月发布的《干细胞研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划》对干细胞治疗做的上述评估，这实际上是中国政府对干细胞治疗的基本认识。

   

       然而，近年来中国干细胞研究屡遭媒体批评，国际**的《Nature》杂志曾两度刊文批评中国的非法干细胞治疗。报道称，成体干细胞治疗已在我国300多家医院、机构开展，范围涉及淋巴瘤、心肌梗塞、肝硬化、**美容等100多种疾病，但采用的干细胞来源不尽相同，对这些不同来源的干细胞临床使用的安全性缺乏系统的评价。针对干细胞治疗乱象，卫生部和SFDA已于今年1月联合发布《关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，决定开展为期1年的干细胞临床研究和应用规范整顿工作。

   

      “规范国内的干细胞研究刻不容缓。”中科院院士、原军事医学科学院院长吴祖泽日前指出，中国与美韩等国家在干细胞治疗领域的差距主要有三点：一是我国尚未建立统一的质检标准与质检受理单位，因此也就不能大规模使用；二是干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则还没有形成；三是一些单位作了过度的、不科学的商业炒作。“正是上述第三点导致了国外对中国的尖锐批评，其根源则在第二点，即中国至今没有落实到位的明确的干细胞监督管理的责任主体，也没有形成干细胞临床研究与应用的审批规程和监控规则。”

   

       对此，即将出台的规范性文件被寄予厚望。据悉，这套管理制度包括《干细胞临床研究指导原则》和《干细胞临床基地管理办法》、《干细胞制剂和临床应用管理规范》。作为起草人之一，吴祖泽介绍说，干细胞临床应用将从第三类医疗技术阶段升级至类似于一类新药的管理模式。其临床研究也分三期，不过所需案例数可能减至60%左右。此外，对干细胞临床前研究也进行了规定，包括在获得临床审批前，不能用于临床治疗；临床前要进行安全性和有效性研究，完成临床前研究才能进入临床研究阶段。不过，中科院广州生物医药与健康研究院蒋晟博士则认为，从全球干细胞临床阶段来看，干细胞研究尚处于前沿阶段，临床试验终点疗效具有多种不可控因素，因此距离批量走向临床还有一段距离。

   

        产业化之虞

   

       干细胞与再生医学成为国际性的科技竞争领域，催生了产业化竞争的热潮。英国细胞治疗公司与中源协和合作就是一个缩影。加上干细胞技术已被列入国家7个重点战略性新兴产业之一，大规模商业化生产的可能性已经充分展现。

   

        “目前此领域涉足的企业不多，虽说技术难度大，但市场前景很诱人。”中源协和董事长王勇如是断言。他认为，对生物医疗技术而言，**关键的环节包括临床前研究、临床试验及达到市场准入等很多节点，以上一系列过程，在中国要比欧美国家更便捷。“英国公司选择与我们合作，是因为协和拥有中国干细胞工程产品产业化基地、干细胞科学技术研究中心、干细胞国家重点实验室等中国**有实力的研究团队，他们很可能带来前沿的技术与国际化的视角。”

   

       据悉，中源协和优势集中在脐带血造血干细胞领域，年生产干细胞制剂能力达10万袋，这次与跨国公司合作大有扩大产业链的意图。觊觎者还不少，随着四川新生命干细胞科技公司IPO步伐的推进，A股有望迎来继中源协和之后的第二家干细胞概念上市公司。据其募投计划，其所募资金将投向脐带血造血干细胞库及干细胞与再生医学实验中心等项目。不过，记者细查两家公司的技术背景发现，他们与中国医学科学院血液学研究所均存在着合作关系。

   

       市场的催动让干细胞治疗离一个完整的产业还有多远？“谁来监管干细胞研究和临床应用，这是一个核心问题。”**指出，若把干细胞临床管理升级至类似一类新药的管理模式，这是一大进步。2009年，卫生部发布了《医疗技术临床应用管理办法》表明卫生部正式接手干细胞的监督管理。可在卫生部至今尚未审批过任何造血干细胞技术之外的干细胞临床治疗的情况下，目前各类干细胞治疗大行其道。“规范这个行业是基础。在这个领域，是典型的人才与科研实力的竞争，背后还有金融力量的角逐和政策导向的博弈，是产学研如何融为一体的机制抉择。产业链没打通，就难以实现成果转化，进而演变成一个产业。”蒋晟博士如是认为。

   

        目前，加拿大在2012年5月批准了美国Osiris研发的干细胞药物Prochymal上市，其他国家批准的20多个干细胞制品都只在临床研究阶段。“而我国的干细胞研究起步较晚，还没有形成有特色的干细胞研究中心。而且在研究和应用领域各成体系，技术标准不统一，产业化仍须加强行业内协作。干细胞临床研究和治疗还缺乏产业化法律法规和配套机制，安全评估和监管存在空白区，这是其产业化之前亟待解决的难题。”中山大学第三附属医院副院长翁建平教授指出。

来源：医药经济报  作者：马飞